虽然几十年来研究者们对急性髓系白血病（AML）的认识不断提高，但复发/难治性（R/R）AML的预后仍不理想。含维奈克拉的治疗方案尚未在R/R AML中进行系统评估，亟待临床研究进一步评估其在这些患者中的疗效和安全性。团队进行了一项II期、开放标签、单臂、多中心研究，创新性地将维奈克拉与阿扎胞苷和阿糖胞苷（VAA）联合使用治疗R/R AML患者，相关研究入选了2023 ASCO的壁报展示。
年龄18-70岁的R/R AML符合入组条件。为达到目标剂量（400mg），维奈克拉剂量逐步递增，第1天100mg，第2天200mg，第3-9天400mg；阿糖胞苷（10mg/m2）皮下注射，每天两次，第1-10天；阿扎胞苷（75mg/m2）静脉注射，每天一次，第1-7天。
主要终点是复合完全缓解（CRc；包括CR和CRi）率、PR和MLFS，次要终点是OS和DOR。安全性终点为根据CTCAE分级的不良事件。
截至投稿日，29例患者已完成疗效评估，1例患者仍在试验中。所有患者的CRc率为62.1%（18/29），其中CR率为34.5%，CRi率为27.6%，PR率为13.8%。ELN中危/不良风险组、≥65岁组和基线）和50.0%（7/14）。值得注意的是，M4/5患者的CRc率达72.7%（8/11）。中位随访6.95个月，中位OS和中位DOR尚未达到。预计12个月OS率为86%，预计12个月DOR率为62.6%。ELN中危/不良风险患者的中位DOR为7.5个月，预计12个月OS率和DOR率分别为84.3%和63.8%。既往骨髓计数低于30%且既往未接受过含HMA方案治疗的患者与良好的估计12个月DOR率相关。该方案在65岁以下患者和65岁以上患者中具有相似的疗效。
VAA方案是治疗R/R AML安全可行的新选择，尤其在ELN中危/不良风险和高龄患者中的疗效令人满意。
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